Klinische Studien – fünf häufige Fragen und ihre Antworten

^{Erstellt am: 15.08.2021}

Warum werden klinische Studien aufgesetzt? Und welchen Regeln und Rahmenbedingungen unterliegen sie? Hier sind die Antworten auf fünf häufige Fragen rund um klinische Studien mit Arzneimitteln.

• Was ist eine klinische Studie?

• Wer plant klinische Studien?

• Was sind die Rahmenbedingungen von klinischen Studien?

• Wie laufen klinische Studien ab?

• Was passiert nach dem Ende einer klinischen Studie?

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1.) Was ist eine klinische Studie?

Eine klinische Studie bezeichnet eine wissenschaftliche Untersuchung mit Arzneimitteln an menschlichen Probanden, die freiwillig daran teilnehmen. Außerdem schließen klinische Studien die Forschung mit menschlichem biologischem Material und gesundheitsbezogenen Patientendaten ein. Ziel ist dabei, die Wirksamkeit von neuen Arzneimitteln nachzuweisen und deren Sicherheit zu überprüfen, um Gesundheit, Prävention, Diagnose, Heilung und Versorgung von Krankheiten zu verbessern. Zur Entwicklung und Zulassung neuer Medikamente sind klinische Studien unverzichtbar und gelten als Voraussetzung für die behördliche Zulassung.

Es gibt unterschiedliche klinische Studien. So durchlaufen Medikamente etwa auf dem Weg zur Zulassung mehrere Studienphasen, die ihren Fokus auf verschiedene Aspekte legen. In Phase-I-Studien erhalten gesunde Studienteilnehmer geringe Dosen des Prüfpräparats, um Sicherheit, Verträglichkeit und Wirkung des Arzneimittels zu untersuchen. Erst in den Phasen II und III rückt das Heilungsvermögen in den Fokus, das Prüfpräparat findet zum ersten Mal Anwendung bei Patientinnen und Patienten. Hersteller erhalten von Phase zu Phase immer mehr Informationen über Wirkung und Risiken ihres Arzneimittels.

Außerdem wird bei klinischen Prüfungen zwischen Interventionsstudien und Beobachtungsstudien unterschieden. Interventionsstudien führen geplant und gezielt eine Maßnahme an Patientinnen und Patienten durch – etwa mit der Verabreichung eines Medikaments innerhalb zufällig eingeteilter Kontroll- und Behandlungsgruppen. Eine Beobachtungsstudie hingegen analysiert über einen längeren Zeitraum die Effekte einer Therapie unter realen Alltagsbedingungen ohne gezielte Eingriffe in die Behandlung.

2.) Wer plant klinische Studien?

Klinische Studien werden von privaten oder staatlichen Akteuren finanziert – etwa pharmazeutischen Unternehmen, Kliniken, Forschungsinstituten, Ärzten oder Stiftungen. Sie organisieren die Planung und Durchführung der Studie selbst oder übergeben das Forschungsprojekt als Sponsor an ein Auftragsforschungsinstitut, eine sogenannte Clinical bzw. Contract Research Organisation (CRO). Diese ist auf klinische Studien spezialisiert und kümmert sich in enger Absprache um Organisation, Durchführung und Auswertung.

3.) Was sind die Rahmenbedingungen von klinischen Studien?

Die Durchführung jeder Studie bedarf einer Zustimmung durch die zuständigen Behörden. In Deutschland sind dafür das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) sowie das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) verantwortlich. Außerdem muss die zuständige Ethikkommission, welche aus Juristen, Wissenschaftlern, Medizinern, Theologen, und Laien - als Vertretung von Öffentlichkeit und Patienten - besteht, eine zustimmende Bewertung abgeben. Mit Blick auf das Arzneimittelgesetz (AMG) wägen sie ab, unter welchen Auflagen die geplante Studie aus ethischer, medizinischer und rechtlicher Sicht durchgeführt werden kann. Dabei achten sie auf die Einhaltung weiterer Verordnungen oder Gesetze wie der Good Clinical Practice (GCP) oder der Datenschutz-Grundverordnung (DSGVO). Zudem wird geprüft, ob medizinische Einrichtungen, Ärztinnen und Ärzte sowie verwendete Technologien für die klinische Studie geeignet sind. Dieses Verfahren dient insbesondere dem Schutz der Studienteilnehmerinnen und -teilnehmer.

4.) Wie laufen klinische Studien ab?

Vor Beginn einer klinischen Studie erstellt die Studienleitung unter Mitarbeit von Experten einen Prüfplan. In diesem sind alle Maßnahmen der Studie festgelegt und beschrieben: unter anderem Ziele, aktuelle Forschungsstände, Hypothesen, Behandlung, Einschlusskriterien für Teilnehmer (etwa demografische Daten und medizinische Vorgeschichte), Auswertungsmethoden, Nutzen-/ Risikobewertung des untersuchten Arzneimittels oder Hinweise zur Speicherung von und zum Umgang mit personenbezogenen Daten. Weiterhin legt der Prüfplan die Verantwortlichkeiten aller an der Studie Beteiligten fest.

Nachdem der Prüfplan von der zuständigen Behörde genehmigt wurde und die Ethikkommission eine positive Bewertung abgegeben hat, werden Patientinnen und Patienten rekrutiert. Vor Aufnahme in die Studie ist die ausführliche Aufklärung und nachfolgende Unterzeichnung der Einwilligungserklärung und Patienteninformation Voraussetzung. Während der Studiendauer werden alle notwendigen Daten erhoben und in regelmäßigen Sicherheitsberichten bewertet. Zuständige Behörden, Ethikkommissionen und ein Expertenausschuss, der in einigen Studien zur Überwachung eingerichtet wird, prüfen regelmäßig die Daten und die Sicherheit. Zum Schluss erfolgen statistische Analyse und die Dokumentation der Studie anhand von abschließenden Berichten.

Als sogenannte Studienzentren, in denen klinischen Studien durchgeführt werden, dienen unter anderem Krankenhäuser, Universitätskliniken oder Arztpraxen. Meistens werden im Rahmen der Arzneimittelforschung sogenannte multizentrische Studien durchgeführt, welche ein Netzwerk von mehreren Einrichtungen umfassen. Oft können klinische Studien dabei auch auf internationaler Ebene stattfinden.

5.) Was passiert nach dem Ende einer klinischen Studie?

Die behördliche Zulassung kann, je nach Land, zentralisiert bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) oder den nationalen Behörden erfolgen. In Deutschland sind das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) zuständig – je nachdem, um welches Produkt es sich handelt. Zulassungsunterlagen, die vom pharmazeutischen Unternehmern eingereicht werden, umfassen unter anderem Dokumente über die pharmazeutische Qualität der Therapieform, etwa die Haltbarkeit des Arzneimittels, und sämtliche Ergebnisse aus den Studienphasen. Idealerweise hat das Prüfpräparat die Phasen I bis III durchlaufen. Bei Erkrankungen mit bisher wenig verfügbaren Therapiemethoden kann eine Zulassung mit Auflagen bereits nach Phase II erfolgen. In diesem Fall muss die Phase-III-Studie nachgeholt werden, damit eine gewöhnliche Zulassung erfolgen kann.

Die zuständige Arzneimittelbehörde überprüft die Ergebnisse aller klinischen Studien aufgrund der eingereichten Unterlagen. Dieser Prozess kann etwa ein Jahr dauern. Dabei zählt für die Behörden vor allem das Abwägen des Nutzen-Risiko-Verhältnisses. Eine Zulassung erfolgt nur, wenn der Nutzen der Therapie die Risiken überwiegt.

Auch nach der Zulassung steht das neue Medikament noch unter Beobachtung durch Ärzteschaft, Behörden und Hersteller, etwa in Phase-IV-Studien. Anhand dieser werden Risiken und Nebenwirkungen einer Therapie stets aktualisiert. Zudem wird beobachtet, ob das Mittel auch für andere Krankheiten genutzt werden kann. In diesem Fall startet der Prozess der Zulassung mit der entsprechenden Indikation wieder in Phase II.